依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（“關愛計劃”）申報指南》，現將RAG-17注射液納入“關愛計劃”，試點項目的基本信息如下：
? ? ? ?品種名稱：RAG-17注射液
? ? ? ?申報單位：中美瑞康核酸技術（南通）研究院有限公司
? ? ? ?適應癥：肌萎縮側索硬化（ALS）
? ? ? ?申報階段：B階段-臨床試驗開展前（Pre-IND）階段
? ? ? ?工作要點：計劃開發和驗證一項評價ALS患者生活質量的PRO量表（ALS-QoL），開展ALSRFS-R量表中文版的翻譯和本地化調試工作，并將上述臨床結局評估（COA）指標作為療效評價指標；同時，計劃在臨床試驗中應用數字健康技術。
國家藥品監督管理局藥品審評中心
2024年12月24日