??? 在近日舉辦的2025中關村論壇年會期間，生物醫藥作為極具潛力的前沿領域之一，憑借創新藥研發的新突破、AI賦能的新趨勢，成為大會議程中的焦點。期間舉辦的“監管科學與生物醫藥高質量發展論壇”上，與會嘉賓認為，當前我國生物醫藥活力迸發，以創新藥為標志的新質生產力加快發展。新舊動能持續轉化，生物醫藥行業的創新能力、生產能力、管理水平都在穩步邁向世界前列。此外，依托AI在新靶點發現、藥物合成等方面的優勢，新藥研發速度正在加快。推動生物技術和信息技術的融合發展，加強多學科交叉和多領域協同，將共同推動中國創新藥研發邁向新高度。
??? 加快新藥好藥上市速度
??? 國家藥監局副局長黃果介紹，今年以來我國出臺的一系列政策，不僅彰顯了改革決心，也更加清晰地描繪了中國藥品監管改革將統籌高效的監管、高質量發展和高水平安全，推進科學化、法治化、國際化，更好推動中國從制藥大國向制藥強國跨越。下一步，將持續探索審評審批制度改革，加快新藥好藥上市速度，堅持以臨床價值為導向，加強對創新的政策引導，加大對技術指導原則和改革配套文件的執行力度，尤其要結合產業的急需和監管的實際，率先落地做好創新藥臨床試驗審評審批，藥品補充申請審評審批改革，以及生物制品分段生產試點工作，完善附條件批準臨床急需境外已上市的藥品審批程序等。
??? 日前發布的《2024年度藥品審評報告》顯示，2024年我國新批準上市的藥品總計3332個，其中一類創新藥48個，比2023年增加8個；新批準兒童用藥106個，比2023年增加14個；罕見病藥55個，比2023年增加10個；批準首次注冊的醫療器械3363個，其中創新醫療器械65個，比2023年增加4個。
??? 針對當前我國正在開展的優化創新藥臨床試驗審評審批改革試點工作，國家藥監局藥審中心主任周思源表示，改革試點背后的深意并非僅是單純地將藥品臨床試驗審批時間從60天縮短為30天，更重要的是構建良好的臨床研發生態。這需要申請人、臨床機構、省級藥品監管部門、省級衛生行政管理部門和國家藥監局藥審中心在臨床試驗審評的技術標準、技術要求、理念以及制度機制、能力建設等方面全面與國際接軌，從而在北京和上海等試點地區打造臨床研發高地。一方面，使企業的臨床研究資料具備國際競爭力，能夠走向世界；另一方面，及時參與全球國際多中心臨床試驗，推動境外新藥好藥在我國上市。
??? 北京將醫藥健康產業作為創新發展的“雙發動機”之一，2024年產業規模達到1.06萬億元，同比增長8.7%。作為國家生物醫藥創新策源地，北京的基礎研究人才密度、投入強度均居全國首位，承接的臨床試驗項目占全國的40%。今年以來，北京已經獲批8款創新藥械，其中包括我國首款干細胞治療藥物。
??? 在政策推動方面，今年北京還將持續推出新的醫藥“32條”、“兩區”建設3.0方案等改革舉措，落地支持境外藥品上市許可持有人跨境分段生產、臨床急需藥品醫療器械即收即檢等突破性政策，持續賦能醫藥健康產業發展。
??? 支持“走出去引進來”
??? 黃果表示，我國持續參與國際監管規則的制定，支持醫藥行業“走出去引進來”。一方面，深化國際合作，鼓勵國內企業和國產藥品走向國際市場。另一方面，我國也大力支持外資企業在華生根發展。
??? 周思源表示，下一步，將進一步推動審評技術要求與國際協調一致，支持企業開展國際多中心臨床試驗，促進全球藥物在中國同步研發、同步申報、同步審評、同步上市。
??? 中國工程院院士徐兵河介紹，近年來，中國藥企國際化進程提速。中國藥企逐漸從服務國內患者，轉向為全球患者研發新藥，深度融入全球創新藥研發體系。
??? 基于對中國市場的看好，多家跨國藥企加碼布局中國市場。艾昆緯亞太區總裁宓子厚在論壇年會期間接受中國證券報記者采訪時表示，中國市場的重要性不言而喻。以臨床試驗啟動規模為例，中國僅次于美國，已超越歐洲眾多國家總和。艾昆緯數據顯示，2024年，美國在全球啟動的臨床試驗中占比35%，中國占比30%，歐洲僅占21%。中國穩居第二梯隊，已然成為全球創新中心。
??? 3月29日，輝瑞在中國的第三家研發中心在北京亦莊經濟技術開發區國際醫藥創新公園正式啟用。該中心的啟用標志著輝瑞在中國研發戰略的進一步深化，也彰顯了輝瑞致力于加速創新藥品的患者可及，以及對于助力中國醫藥健康行業高質量發展的堅定承諾。
??? 人工智能助力行業創新
??? 徐兵河表示，盡管我國創新藥研發日益活躍，但也面臨著一定的挑戰。主要體現在，突破性創新仍相對稀缺、靶點開發同質化嚴重以及臨床研究能力有待進一步提高。
??? 在徐兵河看來，我國醫藥突破性創新仍相對稀缺的原因包括：基礎研究能力薄弱；具有全球影響力的生物醫學理論人才較少；中國自主發現的創新靶點數量有限，且基礎研究成果的轉化能力有待構建。因此，未來應重視基礎和轉化研究。當然，可喜的是，近兩年突破性創新成果數量呈現出明顯的增長趨勢。
??? 此外，徐兵河強調了人工智能對于醫藥行業賦能的重要性。徐兵河表示，人工智能在新靶點發現、藥物合成及研發速度提升方面優勢明顯，可加速創新藥研發進程。未來應推動生物技術和信息技術的融合發展，整合臨床、病理、影像等多源信息，同時加強藥學、IT、AI等多學科的交叉和多領域的協同，共同推動中國創新藥研發邁向新高度。
??? 周思源也表示，在持續深化審評改革方面，推進eCTD（電子通用技術文檔）的實施成為關鍵任務之一。目前我國藥品受理量持續增長，單純依靠增加人員難以快速提升審批能力，原因是審批員培養需要一定周期。因此，借助信息技術提升審評和溝通的質量和效率迫在眉睫。同時，為與國際接軌，適應新技術帶來的挑戰，實現智慧審批，實施eCTD至關重要。2021年，我國在較窄范圍內鼓勵實施eCTD體系；今年1月，進一步擴大eCTD實施范圍，目前除補充申請和中藥外，多數申報注冊事項均有eCTD提交路徑，當前實施版本為3.2.2。下一步，將進一步研究eCTD范圍擴大至補充申請，同步推進eCTD4.0版本的實施。